Sono stati pubblicati l’anno scorso sul New England Journal of Medicine i risultati di uno studio che ha valutato l’efficacia di un trattamento per l’amiloidosi cardiaca da transtiretina ereditaria basato sull’editing genetico con tecnica CRISPR. In occasione del Congresso PISA AMYLOID 2022, tenutosi a Pisa dal 30 giugno all’1 luglio, abbiamo chiesto a Marianna Fontana, ricercatrice dell’University College London che ha preso parte a quello studio, di raccontarci quali sono le prospettive future circa l’impiego di questo trattamento.