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siRNA per il trattamento dell’amiloidosi da transtiretina

Intervista a Stefano Perlini By 18 Aprile 2024No Comments
IntervisteSpeciali

Nel 2001 viene pubblicato lo studio che di mostra per la prima volta il silenziamento genico mediato da siRNA in cellule di mammifero. Da quel momento, la possibilità di silenziare in modo specifico alcune sequenze di RNA grazie a questo tipo di farmaci ha aperto nuove prospettive per il trattamento di diverse patologie.

Anche nell’ambito delle amiloidosi da transtiretina, l’impiego dei siRNA ha messo in evidenza risultati promettenti. Una singola dose di vutrisiran, ad esempio, ha permesso di ridurre dell’80% la transtiretina in individui sani, mentre per un regime trimestrale di 25 mg di vutrisiran è prevista una riduzione che può arrivare al 90%. Una riduzione, questa, in linea con quella ottenuta con un altro siRNA – patisiran – nello studio di fase 3 APOLLO-B.

In questa videopresentazione Stefano Perlini, cardiologo del Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche della Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia spiega, con l’aiuto di grafici e animazioni, il meccanismo d’azione e le potenzialità di questo approccio nel contesto di questo gruppo di patologie.