L’arrivo di un trattamento, tafamidis, in grado di ridurre morbilità e mortalità nell’ambito dell’amiloidosi cardiaca da transtiretina ha cambiato radicalmente la gestione di questi pazienti, per i quali fino a pochi anni fa non esistevano soluzioni terapeutiche al di fuori del trapianto di fegato. La ricerca sta poi andando avanti a passo spedito, con nuove opzioni che hanno mostrato risultati promettenti. Ne abbiamo parlato, in occasione del 53° Congresso Nazionale ANMCO, con Cristina Chimenti – chair-person dell’Area Malattia Rare dell’Associazione – la quale ha poi sottolineato l’importanza di una diagnosi precoce per massimizzare l’efficacia terapeutica.