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Mavacamten, i pazienti del mondo reale rispecchiano quelli del trial EXPLORER-HCM?

Redazione By 23 Gennaio 2024No Comments
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mavacamten mondo reale

I pazienti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva del mondo reale presentano caratteristiche diverse da quelli valutatati nel trial EXPLORER-HCM, verosimilmente riflettendo un stadio più avanzato della malattia.

È quanto emerge da un’analisi, i cui risultati sono stati pubblicati sull’European Journal of Heart Failure, che ha analizzato le differenze tra i pazienti gestiti negli ambulatori italiani e quelli del trial al fine di valutare l’idoneità al trattamento con mavacamten nel mondo reale (1).

Lo studio di fase III, randomizzato, controllato EXPLORER-HCM, i cui risultati erano stati presentati a ESC Congress 2020, aveva testato l’efficacia e la sicurezza di mavacamten su un campione di 251 pazienti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica, ai quali era stato somministrato questo agente o un placebo una volta al giorno per 30 settimane.

L’endpoint primario, definito come il raggiungimento di un miglioramento ≥1,5 mL/kg/min del picco del consumo di ossigeno e una riduzione ≥1 della classe NYHA o, in alternativa, come il raggiungimento di un miglioramento ≥3,0 mL/kg/min miglioramento del picco del consumo di ossigeno e nessun peggioramento della classe NYHA, era stato raggiunto da 45 (36,6%) pazienti trattati con mavacamten contro i 22 (17,2%) del gruppo placebo (p = 0,0005).

Inoltre, il trattamento con mavacamten era risultato associato anche a un miglioramento significativo su tutti gli endpoint secondari considerati: variazione dell’ostruzione del tratto di efflusso ventricolare sinistro post-esercizio, Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-Clinical Summary Score (KCCQCSS) e l’HCMSQ-SoB.

Nello studio pubblicato sull’European Journal of Heart Failure, invece, i ricercatori hanno riportato i dati relativi a 1706 pazienti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva seguiti in 25 ambulatori italiani.

A un follow up medio di 5,9 anni dalla diagnosi, si è osservata la risoluzione dell’ostruzione all’efflusso del ventricolo sinistro in 1044 (61,2%) di questi pazienti, di cui 332 (19,5%) sottoposti a una terapia di riduzione settale. 662 pazienti (38,8%), invece, presentavano ancora un’ostruzione residua nonostante i trattamenti.

Rispetto alla popolazione reclutata nel trial EXPLORER-HCM, i pazienti degli ambulatori italiani sono risultati essere più anziani (62,1 ± 14,3 anni vs 58,5 ± 12,2 anni, p = 0,02), con un indice di massa corporea più basso (26,8 ± 5,3 kg/m2 vs 29,7 ± 4,9 kg/m2, p < 0,0001) e più frequentemente affetti da fibrillazione atriale (21,5% vs 9,8%, p = 0,027).

All’ecocardiografia, poi, avevano una frazione di eiezione del ventricolo sinistro più bassa (LVEF, 66 ± 7% vs 74 ± 6%, p < 0,0001), gradienti più alti del tratto di efflusso del ventricolo sinistro a riposo (60 ± 27 vs 52 ± 29 mmHg, p = 0,003) e un maggiore volume atriale sinistro indicizzato (49 ± 16 vs 40 ± 12 ml/m2, p < 0,0001).

Nel complesso, 324 (48,9%) soggetti del mondo reale rientravano nei criteri di inclusione del trial EXPLORER-HCM e 339 (51,2%) avrebbero potuto essere trattati con mavacamten secondo i parametri indicati dalle linee guida ESC sulla gestione delle cardiomiopatie.

Bibliografia

1. Bertero E, Chiti C, Schiavo MA, et al. Real-world candidacy to mavacamten in a contemporary hypertrophic obstructive cardiomyopathy population. Eur J Heart Fail 2023. https://doi.org/10.1002/ejhf.3120