Le regole secondo le quali oggi vengono disegnati e condotti i trial clinici non permettono di raggiungere lo scopo per cui gli stessi trial clinici vengono disegnati e condotti, e cioè portare beneficio ai pazienti? L’accusa arriva da uno studio pubblicato dall’European Heart Journal, risultato di una European Society of Cardiology Cardiovascular Roundtable del 2015.
Sono cambiate molte cose da quando sono stati disegnati e condotti i primi trial randomizzati, circa mezzo secolo fa. Al fine di ottenere la più grande quantità di dati possibile e di fornire l’evidenza migliore su effetti e outcome infatti oggi si coinvolgono abitualmente migliaia di pazienti reclutati da decine, centinaia di centri in nazioni diverse. Infrastrutture e procedure complesse e costose sono state messe a punto per fronteggiare le sfide organizzative poste dai trial clinici internazionali dei nostri tempi, ma da sempre più parti arrivano perplessità sulla sostenibilità di questo approccio, che secondo molti peggiora sensibilmente la capacità dei trial di valutare con precisione l’efficacia dei trattamenti e quindi va a detrimento della qualità dell’assistenza ai pazienti. Sul tema nell’ottobre 2015 si è svolta la European Society of Cardiology: Cardiovascular Roundtable “Improving public health by improving clinical trials”, i cui risultati vengono ora sintetizzati in un paper.
I ricercatori coordinati da Martin J. Landray, professore di Medicina ed Epidemiologia al Nuffield Department of Population Health e vicedirettore del Big Data Institute del Li Ka Shing Centre for Health Information and Discovery, sottolineano come le regole su cui si basano i trial clinici dovrebbero essere ispirate alla ricerca della massima sicurezza dei partecipanti e della massima affidabilità dei dati raccolti. Spiega Landray: “L’enfasi che mettiamo sull’affidabilità dei dati non è solo un capriccio da accademici: i risultati dei trial impattano sul trattamento che verrà offerto ai futuri pazienti. Se un trattamento funziona ma i trial clinici non riescono a provarlo si perde una grande opportunità. Se viceversa un trattamento non è sicuro e un trial non lo evidenzia perché è troppo piccolo o è condotto maldestramente i pazienti rischieranno grosso” .
Commenta Barbara Casadei, Presidente eletto dell’European Society of Cardiology (ESC): “Le regole debbono essere basate sui principi, non sui dettagli operativi , che dovrebbero cambiare nel tempo. Non abbiamo idea di come e quanto la tecnologia e i sistemi sanitari cambieranno nei prossimi dieci anni. Ma sappiamo per certo che proteggere i pazienti e avere dati affidabili rimarrà una priorità. Oggi però approcci innovati vi al design dei trial clinici come la randomizzazione nel contesto di un grande registro cardiovascolare vengono ostacolati dalla preoccupazione di aderire a regole come le linee-guida GCP (Good Clinical Practice) che però sono state stilate prima dell’avvento degli smartphone e delle cartelle cliniche elettroniche”.
David Frati
▼ Landray MJ, Bax JJ, Alliot L, et al. Improving public health by improving clinical trial guidelines and their application. Eur Heart J 2017; DOI: https://doi.org/10.1093/eurheartj/ehx086
