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ATTR-CM, la Commissione UE autorizza l’utilizzo di tafamidis

A cura di Fabio Ambrosino By 20 Febbraio 2020Marzo 28th, 2022No Comments
SpecialiNews
ATTR-CM tafamidis

La Commissione Europea ha approvato l’utilizzo di tafamidis meglumine per il trattamento dell’amiloidosi da transtiretina wild-type o ereditaria nei soggetti adulti con cardiomiopatia (ATTR-CM). Questo agente va quindi a costituire il primo e unico trattamento approvato in Europa per i pazienti con questa patologia.

L’approvazione della Commissione si basa sui risultati dello studio di fase 3 ATTR-ACT, il primo realizzato su scala globale nell’ambito della ATTR-CM. In questo studio il trattamento con tafamidis meglumine ha dimostrato una riduzione significativa (p=0.0006) della combinazione in ordine gerarchico di mortalità per tutte le cause e frequenza di ospedalizzazioni per cause cardiovascolari, rispetto al placebo, durante un periodo di 30 mesi. Il trattamento è inoltre risultato associato a un beneficio significativo in termini di capacità funzionale e stato di salute, emerso già nei primi 6 mesi dall’inizio del trattamento e mantenutosi per 30 mesi. In particolare, tafamidis ha rallentato il peggioramento della capacità funzionale nel test del cammino dei 6 minuti (p <0,0001) e della qualità di vita misurata dal punteggio del Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (p <0,0001). Inoltre tafamidis è risultato ben tollerato, con un profilo di sicurezza osservato e una frequenza di eventi avversi paragonabili a quelli del placebo.

“Prima di oggi, la comunità dell’amiloidosi da transtiretina aveva un disperato bisogno di nuove opzioni terapeutiche in grado di migliorare gli esiti per i pazienti con cardiomiopatia”, ha affermato Thibaud Damy, coordinatore dei centri di riferimento francesi per l’amiloidosi cardiaca ed ex presidente della sezione francese della società Heart Failure and Cardiomyopathy. “Tafamidis meglumine rappresenta un importante progresso per questi pazienti, in quanto può ridurre significativamente la mortalità per tutte le cause e la frequenza di ospedalizzazioni per cause cardiovascolari nelle forme di ATTR-CM wild-type o ereditario”.

Fabio Ambrosino